Výbor pre ľudské lieky EMA (CHMP) odporučil udelenie povolenia na uvedenie na trh v Európskej únii pre Rasonque (daraxonrasib), perorálnu liečbu dospelých s metastatickým adenokarcinómom pankreasu (rakovina pankreasu, ktorá sa rozšírila), ktorí už absolvovali aspoň jednu predchádzajúcu liečbu. Odporúčanie nasleduje po fázovom preskúmaní údajov o Rasonque, ktorý bol identifikovaný v rámci projektu EMA Cancer Medicines Pathfinder ako liek s vysokou prioritou, ktorý by mohol riešiť túto nenaplnenú lekársku potrebu.
Ľudia s metastatickým adenokarcinómom pankreasu, ktorých ochorenie sa zhoršilo po predchádzajúcej liečbe, majú v súčasnosti obmedzené možnosti liečby a zlú prognózu. Aktívna látka v Rasonque, daraxonrasib, je inhibítor RAS. RAS proteíny sa podieľajú na raste a prežití buniek. Pri adenokarcinóme pankreasu mutácie v géne RAS spôsobujú, že tieto proteíny sú trvalo zapnuté, čo vedie k nekontrolovanému rastu rakovinových buniek. Daraxonrasib funguje tak, že sa viaže na proteín nazývaný cyklofilín A, čím vytvára komplex, ktorý sa viaže na RAS proteíny a blokuje ich aktivitu. To ničí rakovinové bunky a spomaľuje rast rakoviny.
Rasonque bol skúmaný v otvorenej fáze 3, medzinárodnej štúdii zahŕňajúcej 500 pacientov s metastatickým adenokarcinómom pankreasu, ktorých ochorenie sa zhoršilo po predchádzajúcej systémovej (celotelovej) liečbe. Z týchto pacientov malo 92 % potvrdenú mutáciu RAS G12, ktorá zahŕňa najčastejšie mutácie RAS spojené s touto chorobou.
Pacienti liečení Rasonque žili medián 12,4 mesiaca, v porovnaní s 6,7 mesiaca u tých liečených chemoterapiou. Okrem toho medián života pacientov bez zhoršenia ochorenia bol 7,2 mesiaca s Rasonque, v porovnaní s 3,6 mesiaca pri chemoterapii (pozri poznámku 3 pre dátumy ukončenia údajov). Najčastejšie hlásené vedľajšie účinky pri Rasonque boli hnačka, vyrážka, stomatitída (zápal sliznice úst), nevoľnosť a zvracanie.
Stanovisko prijaté CHMP je sprostredkovateľským krokom na ceste Rasonque k prístupu k pacientom. Stanovisko bude teraz zaslané Európskej komisii, ktorá urýchli rozhodnutie o celoeurópskom povolení na uvedenie Rasonque na trh. Po udelení povolenia na uvedenie na trh sa rozhodnutia o cene a úhrade uskutočnia na úrovni každého členského štátu, pričom sa zohľadní potenciálna úloha alebo použitie tohto lieku v kontexte národného zdravotného systému danej krajiny.
Zdroj: www.ema.europa.eu | (formát PDF, veľkosť 87,4 kB) | (formát PNG, veľkosť 761,8 kB)