Európska lieková agentúra (EMA) odporučila udeliť podmienečné povolenie na uvedenie na trh v Európskej únii (EÚ) pre liek Zemcelpro (dorocubicel / nerozšírené pupočníkové bunky) na liečbu dospelých s hematologickými malignitami (rakovina krvných buniek).
Zemcelpro sa môže používať u pacientov vyžadujúcich alogénnu transplantáciu krvotvorných kmeňových buniek od darcu po chemoterapii alebo rádioterapii, pre ktorých nie je k dispozícii žiadny iný typ vhodných darcovských buniek.
Kmeňové bunky používané na transplantáciu sa prednostne získavajú od zodpovedajúceho darcu, vrátane súrodenca alebo nepríbuzného darcu. Pupočníkové krvinky sa môžu použiť u pacientov, ktorí nemajú prístup k akémukoľvek typu vhodného darcu. Počet kmeňových buniek v pupočníkovej krvi je však často nízky a môže oddialiť prihojenie, úspešné vytvorenie a proliferáciu darcovských kmeňových buniek v kostnej dreni príjemcu.
Zemcelpro je bunková terapia obsahujúca kmeňové bunky z pupočníkovej krvi darcu, z ktorých niektoré boli vypestované a rozmnožené. Zvýšením počtu buniek Zemcelpro zefektívňuje kmeňové bunky z jednotky malej pupočníkovej krvi.
Odporúčanie je do značnej miery založené na súhrnnej analýze dvoch otvorených štúdií s jedným ramenom, ktoré zahŕňali 25 pacientov. Celkovo 21/25 (84 %) pacientov dosiahlo prihojenie neutrofilov (keď sa darcovské kmeňové bunky úspešne usadia v kostnej dreni príjemcu a produkujú neutrofily, typ bielych krviniek) v priemere v rámci 20 dní a 17 (68 %) pacientov dosiahlo prihojenie krvných doštičiek v čase do 40 dní. Medzi najčastejšie vedľajšie účinky pozorované u širšieho počtu 116 pacientov liečených liekom Zemcelpro patria nízke hladiny rôznych typov krviniek a protilátok, ktoré pomáhajú bojovať proti infekciám, vysokému krvnému tlaku, infekciám a syndrómu prihojenia, zápalovému stavu, ktorý sa môže vyskytnúť po HSCT. Akútne ochorenie štepu proti hostiteľovi, keď darcovské/transplantované bunky napadnú telo krátko po transplantácii) bolo do 100 dní po transplantácii hlásené u 60 % pacientov a chronické prejavy sa objavili u 13 % pozorovaných pacientov v rozmedzí do 1 roka.
S cieľom potvrdiť bezpečnosť a účinnosť lieku Zemcelpro bola spoločnosť požiadaná, aby predložila výsledky dlhodobého sledovania štúdií s jedným ramenom, vykonala randomizovanú kontrolovanú štúdiu a štúdiu založenú na registri pacientov.
Zdroj: www.ema.europa.eu | (formát PDF, veľkosť 480,0 kB) | (formát PNG, veľkosť 677,0 kB)