EMA odporučila udeliť povolenie na uvedenie na trh v Európskej únii (EÚ) pre liek Tepezza (teprotumumab) na liečbu dospelých so stredne ťažkým až závažným očným ochorením štítnej žľazy.
Očné ochorenie štítnej žľazy (TED), tiež známe ako Gravesovo očné ochorenie, je zriedkavé autoimunitné ochorenie, ktoré spúšťa zápal svalov, tuku a iných tkanív okolo a za očami. To môže spôsobiť vydutie (alebo vyčnievanie) očí a ďalšie príznaky vrátane opuchnutých viečok, začervenania a podráždenia očí, bolesti očí, dvojitého videnia a stiahnutia očných viečok (keď sú horné a/alebo dolné viečka stiahnuté dozadu viac ako zvyčajne). V závažných prípadoch môže TED spôsobiť stratu zraku a znetvorenie tváre.
Možnosti liečby stredne ťažkého až ťažkého TED sú obmedzené a väčšina pacientov je liečená kortikosteroidmi, pričom niektorí pacienti potrebujú viacero rekonštrukčných operácií. Liečivo lieku Tepezza je teprotumumab, monoklonálna protilátka (typ proteínu) určená na blokovanie autoimunitnej aktivácie orbitálnych fibroblastov (špecializovaných buniek v očných jamkách), čo môže inhibovať vývoj a progresiu TED.
Stanovisko výboru CHMP je založené na údajoch z troch randomizovaných, placebom kontrolovaných štúdií s celkovo 225 pacientmi s aktívnou TED a z jednej štúdie u 62 pacientov s chronickou TED. Po 24 týždňoch sa u pacientov liečených liekom Tepezza vyskytlo významné zníženie (-2 až –2,3 mm) vo vyčnievaní očnej buľvy z očnej jamky (proptóza) a skóre klinickej aktivity (CAS), štandardný nástroj na hodnotenie zápalových prejavov a symptómov TED, v porovnaní s pacientmi liečenými placebom. Zníženie proptózy bolo menšie (-1,5 mm) u pacientov s chronickou TED.
Najčastejšie vedľajšie účinky u pacientov liečených Tepezzou boli svalové kŕče, hnačka, alopécia (vypadávanie vlasov), hyperglykémia (vysoká hladina glukózy v krvi), únava, nauzea a bolesť hlavy. Dôkazy z klinických štúdií a skúseností po uvedení lieku na trh ukazujú, že liek Tepezza môže spôsobiť závažné poškodenie sluchu vrátane straty sluchu, ktorá môže byť v niektorých prípadoch trvalá. Predklinické štúdie preukázali, že liek Tepezza môže predstavovať riziko pre vývoj plodu. Na zmiernenie týchto rizík sa zavedú ďalšie opatrenia.
Stanovisko prijaté výborom CHMP bude zaslané ešte Európskej komisii, aby mohla prijať rozhodnutia o povolení na uvedenie na trh v celej EÚ. Po udelení povolenia na uvedenie na trh sa rozhodnutia o cene a úhrade uskutočnia na úrovni každého členského štátu, pričom sa zohľadní potenciálna úloha / použitie tohto lieku v kontexte vnútroštátneho systému zdravotnej starostlivosti danej krajiny.
Zdroj: www.ema.europa.eu | (formát PDF, veľkosť 430,9 kB) | (formát PNG, veľkosť 485,1 kB)