Výbor EMA pre humánne lieky (CHMP) odporučil rozšíriť terapeutickú indikáciu dvoch liekov, Kaftrio (ivakaftor / tezakaftor / elexacaftor) a Kalydeco (ivakaftor) na liečbu cystickej fibrózy, tak, aby zahŕňali ich kombinované použitie u pacientov vo veku dvoch rokov a starších, ktorí majú aspoň jednu mutáciu netriedy I v géne transmembránového regulátora vodivosti cystickej fibrózy (CFTR).
Kaftrio a Kalydeco sa používajú v kombinácii na liečbu pacientov, ktorých cystická fibróza je spôsobená aspoň jednou mutáciou v géne CFTR, ktorá spôsobuje abnormálnu alebo nedostatočnú produkciu proteínu CFTR. Lieky spolupracujú na zlepšení funkcie týchto abnormálnych proteínov CFTR, čím sa zameriavajú na základnú príčinu ochorenia. Ich pôsobenie spája tak, že pľúcny hlien a tráviace šťavy sú menej husté, čím pomáhajú zmierniť príznaky ochorenia.
Výbor zašle svoje stanovisko Európskej komisii na prijatie rozhodnutia o rozšírení terapeutickej indikácie v celej EÚ. Po udelení predĺženia sa rozhodnutia o cene a úhrade budú prijímať na úrovni každého členského štátu, pričom sa zohľadní potenciálna úloha alebo použitie týchto liekov v kontexte vnútroštátneho systému zdravotnej starostlivosti danej krajiny.
Cystická fibróza je dedičné ochorenie, ktoré má závažné účinky na pľúca, tráviaci systém a ďalšie orgány. Prichádza s vysokou predčasnou úmrtnosťou. Cystická fibróza môže byť spôsobená rôznymi mutáciami v géne pre proteín nazývaný „transmembránový regulátor vodivosti cystickej fibrózy“. Proteín CFTR reguluje produkciu hlienu v pľúcach a tráviacich štiav v črevách. Niektoré mutácie ovplyvňujú spôsob fungovania proteínu, čo vedie k príliš hustému hlienu a tráviacim tekutinám, čo vedie k upchatiu, zápalu, zvýšenému riziku pľúcnych infekcií a zlému tráveniu a rastu. Iné mutácie, nazývané mutácie triedy I, vedú k tomu, že nevzniká žiadny proteín CFTR.
Zdroj: www.ema.europa.eu | (formát PDF, veľkosť 343,2 kB) | (formát PNG, veľkosť 594,9 kB)