Výbor EMA pre humánne lieky (CHMP) odporučil pozastaviť povolenie na uvedenie na trh pre liek Oxbryta (voxelotor). Odporúčanie nadväzuje na nové údaje o bezpečnosti z dvoch štúdií založených na registri, ktoré naznačujú, že pacienti v štúdiách mali počas liečby Oxbrytou vyšší výskyt vazo-okluzívnych kríz (VOC) ako pred začatím liečby liekom. Vazo-okluzívne krízy patria medzi najčastejšie komplikácie kosáčikovitej anémie a zahŕňajú epizódy akútnej bolesti a môžu viesť k ďalším zdravotným komplikáciám, ako je artritída, zlyhanie obličiek a mozgová príhoda. Opatrenie sa prijalo ako preventívne, do ukončenia preskúmania nových údajov.
Nové informácie o bezpečnosti sa objavili v čase, keď EMA už skúmala prínosy a riziká lieku Oxbryta v rámci prebiehajúceho hodnotenia, ktoré sa začalo v júli 2024 a posudzovalo údaje z klinického skúšania, ktoré ukázali, že pri lieku Oxbryta sa vyskytol vyšší počet úmrtí ako pri placebe (zdanlivý liek). Iná štúdia ukázala, že celkový počet úmrtí bol vyšší, ako sa očakávalo. Vzhľadom na tieto údaje vyvolávajúce obavy a zvýšenú neistotu výbor odporučil pozastaviť povoľovanie, uvádzanie na trh a dodávky lieku, kým sa v rámci prebiehajúceho preskúmania nevyhodnotia všetky dostupné údaje.
Súčasne sa spoločnosť uvádzajúca liek Oxbryta na trh rozhodla stiahnuť liek zo všetkých krajín, kde je dostupný, a ukončiť prebiehajúce klinické skúšky, súcitné používanie a programy včasného prístupu.
Odporúčania CHMP:
Pacienti, ktorí majú akékoľvek otázky, by sa mali porozprávať so svojím lekárom. Podrobnejšie odporúčania budú zaslané zdravotníckym pracovníkom, ktorí predpisujú, vydávajú alebo podávajú liek v rámci priamej komunikácie zdravotníckych pracovníkov (DHPC). DHPC sa uverejní aj na webovom sídle EMA.
Odporúčanie EMA na pozastavenie bude postúpené Európskej komisii, ktorá vydá právne záväzné rozhodnutie uplatniteľné vo všetkých členských štátoch EÚ. EMA bude pokračovať v preskúmaní Oxbryty a včas vydá konečné odporúčanie. Liek Oxbryta pôvodne získal povolenie na uvedenie na trh platné v celej EÚ 14. februára 2022.
Oxbryta je liek používaný na liečbu hemolytickej anémie (nadmerného rozpadu červených krviniek) u pacientov vo veku 12 rokov a starších, ktorí majú kosáčikovitú anémiu. Oxbryta sa môže podávať samostatne alebo spolu s iným liekom na kosáčikovitú anémiu nazývaným hydroxykarbamid. Obsahuje účinnú látku voxelotor. Kosáčikovitá anémia je genetické ochorenie, pri ktorom jedinci produkujú abnormálnu formu hemoglobínu (proteín v červených krvinkách, ktorý prenáša kyslík). Červené krvinky sa stávajú tuhými a lepkavými a menia sa z tvaru disku na tvar polmesiaca (ako kosák).
Zdroj: www.ema.europa.eu | (formát PDF, veľkosť 79,1 kB) | (formát PNG, veľkosť 841,4 kB)