Európska lieková agentúra (EMA) odporučila udeliť povolenie na uvedenie lieku Voydeya na trh v Európskej únii (EÚ). Ide o prvú perorálnu liečbu reziduálnej hemolytickej anémie (nízky počet červených krviniek) u pacientov s paroxyzmálnou nočnou hemoglobinúriou (PNH), ktorí majú naďalej hemolytickú anémiu napriek liečbe inhibítorom komplementu C5 (ekulizumab alebo ravulizumab).
Stanovisko EMA bude zaslané Európskej komisii na prijatie rozhodnutia o povolení na uvedenie na trh v rámci celej Európskej Únie. Po udelení povolenia na uvedenie na trh sa rozhodnutia o cene a náhrade uskutočnia na úrovni každého členského štátu, pričom sa zohľadní potenciálna úloha alebo použitie tohto lieku v kontexte vnútroštátneho systému zdravotníctva danej krajiny.
PNH je zriedkavé genetické ochorenie a potenciálne život ohrozujúce ochorenie krvi, ktoré vedie k predčasnej deštrukcii červených krviniek (hemolytická anémia) imunitným systémom. Medzi príznaky ochorenia patrí únava, bolesť tela, krvné zrazeniny, krvácanie a dýchavičnosť. PNH sa vo všeobecnosti časom zhoršuje a pacienti často vyžadujú transfúziu červených krviniek. Štandardnou liečbou PNH sú monoklonálne protilátky (ravulizumab alebo ekulizumab) známe ako inhibítory komplementu. Niektorí pacienti, u ktorých sa vyskytne reziduálna hemolytická anémia, potrebujú subkutánne infúzie iného inhibítora komplementu (pegcetacoplan), aby sa zabránilo poškodeniu červených krviniek.
Liečivo lieku Voydeya je danicopan, inhibítor komplementu, ktorý zabraňuje deštrukcii červených krviniek, čím pomáha zmierňovať príznaky PNH. Inhibítory komplementu sú typom imunoterapie používanej pri liečbe mnohých zápalových stavov, ktoré by mohli byť spôsobené nedostatkami komplementového systému, ktorý je súčasťou vrodeného imunitného systému tela.
Odporúčanie EMA založené na výsledkoch štúdií vychádza z výhod užívania nového lieku, ktoré zahŕňajú významné zníženie únavy, počet potrebných krvných transfúzií a množstvo transfúzie krvi, ako aj zníženie množstva bilirubínu (žltohnedastý pigment generovaný rozpadom červených krviniek). Medzi najčastejšie zaznamená vedľajšie účinky u pacientov liečených liekom Voydeya boli bolesť hlavy, nauzea, hnačka, artralgia (bolesť kĺbov), vracanie a horúčka. U niektorých pacientov sa vyskytla zvýšená hladina pečeňových enzýmov a prelomová hemolýza (vzplanutie rozpadu červených krviniek napriek pokračujúcej inhibícii komplementu). Zatiaľ sú obmedzené dlhodobé dáta týkajúce sa účinkou užívania lieku Voydeye u starších pacientov.
Zdroj: www.ema.europa.eu | (formát PDF, veľkosť 346,6 kB) | (formát PNG, veľkosť 593,3 kB)