Výbor pre humánne lieky (CHMP) agentúry EMA potvrdil svoje predchádzajúce odporúčanie neobnovovať podmienečné povolenie na uvedenie lieku Translarna (ataluren) a to z dôvodu nepotvrdenia účinnosti lieku. Translarna sa používa na liečbu pacientov s Duchennovou svalovou dystrofiou vo veku 2 rokov a starších, ktorí sú schopní chodiť a ktorých ochorenie je spôsobené typom genetického defektu nazývaného „nezmyselná mutácia“ v géne dystrofínu.
Výbor vydal prvé negatívne stanovisko k lieku Translarna v septembri 2023, ktoré bolo potvrdené aj v januári 2024. Rovnako po ďalšom hodnotení dospel výbor CHMP k rovnakému záveru. Spoločnosť následne požiadala o ďalšie opätovné preskúmanie, v rámci ktorého výbor opätovne posúdil výsledky štúdie vykonanej po povolení ako osobitnú povinnosť, ako aj údaje z registrov pacientov, pričom zohľadnil nové analýzy poskytnuté spoločnosťou.
Štúdia 041 bola druhou štúdiou vykonanou po povolení, ktorej cieľom bolo potvrdiť prínosy lieku Translarna. Hlavným cieľom štúdie 041 bolo preto pozrieť sa na účinok lieku Translarna v tejto podskupine pacientov. Výsledky ukázali, že vzdialenosť, ktorú pacienti mohli prejsť za šesť minút po 18 mesiacoch liečby, sa znížila asi o 82 metrov v skupine Translarna v porovnaní s 90 metrami v skupine s placebom (zdanlivým liekom); Tento rozdiel však nebol štatisticky významný, čo znamená, že môže byť spôsobený náhodou. Rovnaký výsledok bol dosiahnutý aj v pohľade na pokles motorických funkcií po približne 18 mesiacoch meraný pomocou štandardnej stupnice nazývanej North Star Ambulatory Assessment (NSAA). Okrem týchto záverov výbor CHMP tiež poukázal na skutočnosť, že účinok lieku Translarna nebol potvrdený ani v ďalších štúdiách, ktoré preukázali len veľmi malý účinok lieku Translarna na produkciu proteínu dystrofínu. Počas hodnotenia lieku Translarna výbor realizoval konzultácie s rodičmi chlapcov a mužov s Duchennovou svalovou dystrofiou rôzneho veku, rovnako boli pozvaní na konzultácie odborníci, vrátane neurológov, aby opísali, aké to je žiť s týmto ochorením, a pri viacerých príležitostiach hovorili priamo s CHMP. Perspektívy pacientov a rodičov boli zisťované a zachytené v každej fáze hodnotenia tohto lieku. Výbor tiež zvážil všetky informácie tretích strán získané od rodičov a opatrovateľov chlapcov postihnutých Duchennovou svalovou dystrofiou, organizácií pacientov, organizácií zdravotníckych pracovníkov a ošetrujúcich lekárov.
Výbor CHMP uznáva vysokú neuspokojenú liečebnú potrebu účinnej liečby pacientov s Duchennovou svalovou dystrofiou. Na základe všetkých zhromaždených dôkazov však dospel k záveru, že účinnosť lieku Translarna nebola potvrdená u pacientov s Duchennovou svalovou dystrofiou spôsobenou nezmyselnou mutáciou, vrátane tých, u ktorých sa očakávala lepšia odpoveď na liečbu. Výbor CHMP usúdil, že v súčasnosti dostupné údaje sú komplexné, a odporučil neobnoviť povolenie na uvedenie lieku na trh v EÚ. EMA teraz zašle stanovisko CHMP Európskej komisii, ktorá vydá konečné právne záväzné rozhodnutie platné vo všetkých členských štátoch EÚ.
Zdroj: www.ema.europa.eu | (formát PDF, veľkosť 471,3 kB) | (formát PNG, veľkosť 1,4 MB)